本报北京讯　（记者郭婷）　6月11日，国家药品监管局发布通知，发布了《重组人凝血因子Ⅷ临床试验技术指导原则》和《重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则》，这是我国针对相关制品临床试验首次发布指导原则。

    《重组人凝血因子Ⅷ临床试验技术指导原则》《重组人凝血因子Ⅸ临床试验技术指导原则》分别适用于治疗和预防血友病A患者出血症状的重组人凝血因子Ⅷ制品、血友病B患者出血症状的重组人凝血因子Ⅸ制品上市前和上市后进行的临床试验。

    通告显示，目前治疗血友病的主要手段为相应凝血因子的替代治疗，已上市产品主要是血源性凝血因子和基因重组类凝血因子。随着更多血友病患者趋向选择预防性治疗，对重组凝血因子Ⅷ和重组凝血因子Ⅸ制品的需求量也相应增加。目前国内多家企业正积极进行重组人凝血因子Ⅷ制品的研发和申报，同时国外多家企业也申报了重组人凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ制品的进口注册。在此之前国内尚无相关指导原则进行规范指导。

    针对这一现状，上述两个指导原则根据国内外重组人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅸ的临床研究经验，提出相关制品临床研究建议和注意事项。两个指导原则均分为前言、适用范围、研究概述、上市前研究、上市后研究、生产工艺变更制品的研究和风险管理计划七个方面。

    重组人凝血因子Ⅷ和重组人凝血因子Ⅸ的临床试验均应遵循《药品临床试验质量管理规范》（GCP）的要求。由于血友病A、血友病B发病率较低，上市前研究的数据可能不足以全面评估重组人凝血因子Ⅷ制品和重组人凝血因子Ⅸ制品的有效性和安全性（特别是免疫原性）。因此，为全面评估产品的有效性和安全性，并考察上市后常规用药与上市前临床试验结果的长期一致性，需开展上市后临床研究。上述两个指导原则均要求，临床试验中纳入的患者应涵盖不同年龄段人群，包括成人和青少年（≥12岁）以及儿童（＜12岁）。通知明确，已获批产品发生重要生产工艺改变以至于可能影响产品有效性和安全性，需要进行临床试验时，指导原则同样适用。

    据悉，上述两个指导原则曾于2018年4月19日至2018年5月18日在药审中心网站征求意见，共收到有效反馈意见89条，其中涉及重组人凝血因子Ⅷ指导原则意见63条，涉及重组人凝血因子Ⅸ指导原则意见26条。