据美国食品药品管理局（FDA）官网消息，FDA近日批准了Ultragenyx制药公司的新药 Crysvita（burosumab）用于治疗成人和1岁及以上儿童x-连锁低磷酸盐血症 （XLH）。该品成为首个获得FDA批准用于治疗XLH的药物。

        XLH是一种严重的罕见遗传性软骨病，会造成患者血液中磷含量低，导致儿童和青少年骨骼生长和发育受损，并使其一生都有骨矿化问题。美国约有3000名儿童和12000名成年人受到该病的困扰。

        Crysvita的安全性和疗效在4项临床试验中得到了证明。一项安慰剂对照临床试验结果显示，在每月接受一次Crysvita治疗的成年患者中，94％的患者血液中磷含量能达到正常水平，而安慰剂组患者只有8％能达到这一水平。在每两周接受一次Crysvita治疗的儿童患者中，有94％~100％的患者能达到正常的磷水平。

        使用Crysvita的成人最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素D减少、头晕和便秘等；儿童最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素D减少和发热等。