重磅药物5
抗菌新药重组人溶菌酶喷雾剂
Ⅲ期临床试验结果显示
对咽炎和扁桃体炎疗效明显
大连帝恩生物工程有限公司总经理王玮指出，耐药和毒副作用是抗菌药的两大弊端，尤其是对孕妇和婴幼儿。帝恩生物自主研发的人源化杀菌治疗用生物制品1类新药重组人溶菌酶喷雾剂，可通过切断细菌细胞壁的肽聚糖中N-乙酰葡萄糖胺和N-乙酰胞壁酸之间的β-1,4糖苷键的联结，破坏肽聚糖支架，引起细菌裂解。人和动物细胞无细胞壁结构亦无肽聚糖，故溶菌酶对人体细胞无毒性作用。研究表明，重组人溶菌酶不但可引起普通细菌裂解，还对临床上耐药致病菌同样具有杀伤作用；雾化吸入对细菌性呼吸道感染有治疗作用；与抗生素联合使用有协同作用，能提高抗耐药菌活性2~16倍以上。此外，重组人溶菌酶还具有良好的抗炎、消肿和镇痛作用，参与机体的防御机制，有抗肿瘤和免疫调节作用。中国疾控中心试验表明，重组人溶菌酶有预防和抑制冠状病毒的作用。
据悉，重组人溶菌酶喷雾剂的开发获得了国家“十五”重大科技专项和国家“十二五”重大新药创制项目的支持。目前，重组人溶菌酶喷雾剂已在上海长征医院等13家医院完成多中心、随机、双盲、阴性对照Ⅲ期临床试验，以无效极低剂量（0.001毫克/次）试验药物为阴性对照，评价该药（0.4毫克/次）治疗咽炎、扁桃体炎的有效性和安全性。全分析集（FAS）分析显示：试验组总有效率为83.43%（292/350），安慰剂组总有效率为51.28%（60/117），两组总有效率比较差异有统计学意义。符合方案集（PP）分析显示：试验组总有效率为84.15%（292/347），安慰剂组总有效率为51.72%（60/116），两组总有效率比较差异有统计学意义。
“该药对急性咽炎、急性扁桃体炎有明显疗效，且无毒副作用，安全耐受性好。”上海长征医院呼吸科主任修清玉教授如是说。
重磅药物6
CKD及心血管并发症新药KBP-5074
Ⅱ期临床试验结果显示
可降低中晚期CKD患者血压
我国有约1.1亿慢性肾病（CKD）患者。中晚期CKD患者在几十年的患病过程中，长期服用肾素—血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）、血管紧张素Ⅱ受体阻滞剂（ARB）等药物，来减缓心脏衰竭和控制血压。但是，其疗效由于“醛固酮逃逸”现象而逐渐消失。非甾体盐皮质激素受体拮抗剂（MRA）类药物处于肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的下游，直接抑制醛固酮受体激活，已在临床中证明对心衰和肾衰有很好的疗效。然而，已上市的两个甾体MRA类药物——螺内酯和依普利酮易造成高血钾、心律不齐，严重的致心脏骤停。临床试验中，螺内酯导致的高血钾发生比例超过50%。因此，螺内酯和依普利酮的适应证中明确规定，在中晚期CKD患者中禁止使用。
山东亨利医药科技有限责任公司首席商务官熊海山表示，KBP-5074作为新一代MRA类新药，同时在中美两国申报注册。目前，KBP-5074已在美国完成Ⅰ期和Ⅱa期临床试验。Ⅱa期临床研究旨在观察KBP-5074多倍剂量下用于治疗透析患者的心血管并发症（包括高血压、心衰）以及肾衰等的安全性（包括血钾指标）、耐受性，药代动力学（PK）特点，药学效（PD）指标——醛固酮、尿蛋白肌酐比（UACR）和血压，以及PK/PD关系。试验选择了伴发尿蛋白CKD患者，一共入组14例患者。结果显示，KBP-5074在0.5毫克（N=8）和2.5毫克（N=6）两个剂量组中，UACR和血压降低显著，且组间无明显差别。在0.5毫克组中，除去1例违反规定入组的患者，其余未观察到高血钾发生；在2.5豪克组中，观察到2例一过性高血钾，发生率仍然明显低于现有MRA类药物。KBP-5074Ⅱa期临床试验达到预期的设计目标，试验结果支持其进一步临床开发。
杨永宏强调，现有数据表明，KBP-5074可以在确保药效的前提下，降低MRA药物在中晚期CKD患者中一直以来难以克服的高血钾问题，为全球中晚期CKD患者的心血管疾病提供了新的安全有效治疗手段，能满足巨大的临床需求。
重磅药物7
抗晚期卵巢癌疫苗Oregovomab
Ⅱ期临床试验结果显示
与一线化疗药物联用安全有效
深圳昂瑞生物医药科技有限公司副董事长史跃年介绍，其研发的生物制品1类新药Oregovomab是用于治疗表达MUC16肿瘤相关抗原的恶性肿瘤的新型免疫治疗药物。该药已完成在美国和欧洲的两个针对卵巢癌患者的Ⅱ期临床试验。入组患者是新诊断出的晚期已转移（FIGO分期Ⅲ/Ⅳ期)且表达卵巢癌肿瘤抗原CA125的卵巢癌患者。研究结果表明：作为肿瘤治疗性疫苗的Oregovomab，与卵巢癌一线化疗药物紫杉醇和卡铂同时联用，表现出很好的安全性；不仅可以诱发针对CA125(MUC16)的特异细胞免疫反应，而且还可以增加患者的生存率。
史跃年指出，临床试验证明，卵巢癌一线化疗药物是肿瘤治疗性疫苗Oregovomab很有效的免疫刺激剂／佐剂，所以Oregovomab必须要与一线化疗药物同时联用，未来有可能成为卵巢癌的一线用药。
重磅药物8
抗癫痫新给药途径药物地西泮鼻喷剂
Ⅱ期临床试验结果显示
突发性癫痫患者生物利用度较高
目前针对急性突发性癫痫，通常的治疗方案是静脉注射地西泮或者劳拉西泮。而惟一批准在家庭使用的药物地西泮凝胶（Diastat），由于其直肠给药的不便，极大地限制了在患者特别是成年患者中的使用。针对直肠给药存在的问题，各大厂家在这类药的给药途径上已进行了多次尝试，但由于产品的溶解性、变异性、生物利用度和/或耐受性等方面产生的问题，均以失败告终。
Neurelis公司董事李凯军介绍，地西泮鼻喷剂（NRL-1）通过结合两种独家专利技术，可以有效解决地西泮的溶解度及经鼻腔吸收的问题，使得该鼻喷制剂能够在适合成人及儿童的多种有效剂量下，均能达到同类竞争产品难以企及的生物利用度。目前，该药已获美国食品药品管理局（FDA）授予的治疗急性突发性癫痫孤儿药资格，且已在美国完成Ⅱ期临床试验。试验总计入组102例健康志愿者，结果显示，与静脉给药相比，NRL-1显示出96%的生物利用度。在相同剂量下，与文献报道的Diastat的药代动力学参数（C max、Tmax、AUC）相近，并且比Disatat有更可靠及一致性的剂量。在5毫克、10毫克和20毫克剂量之间，显示出适当和可预测的比例化剂量反应关系。同时，在所有的受试者中，其安全性和耐受性良好，没有患者报告发生显著的疼痛、刺激或味觉、嗅觉的变化。
李凯军认为，最新的临床试验结果证明了该药的安全性、耐受性和剂量可靠性。目前，美国市场上还没有治疗方案能够同时解决成人和儿童癫痫患者的临床需求，其潜在市场规模超过10亿美元。