在中国医药质量管理协会主办、北京经纬传奇医药科技有限公司承办的“科学·真实·完整”第二届临床研究质量学术研讨会上，首都医科大学附属安贞医院药事部主任林阳教授强调，在发展精准医学的大背景下，目前药物基因组学已全面介入新药研发的全过程，贯穿于药物靶点的发现、确认，先导化合物的筛选、优化，以及临床前和临床研究等各个环节，不仅可以提高药物研发的精准性，而且可以避免出现很多不能预估的风险。

　　林阳指出，目前市场上的药物疗效有限，医疗实践可能导致无效的治疗。比如心血管药物中，血管紧张素转换酶抑制剂无效者为10%~30%，β受体阻滞剂无效者15%~35%，他汀类药物无效者10%~60%。2013年，我国卫生总费用为31868.95亿元，其中医保支付药费超过5000亿元。由于常规药物治疗的有效率不高，预计约有1000亿元药物为无效支出。另一方面，还有很多药物具有严重的不良反应。Meta分析显示，1966~1996年间，严重药物不良反应的发生率为6.7%。据估计，药物遗传学因素是10%~20%药物不良反应发生的主要原因。无疗效和不良反应提醒我们，如何才能做到药物的精准研发和精准使用？

　　药物基因组学是研究个体基因的遗传学特征如何影响药物反应的科学，为药物的精准研发提供了有力武器。林阳介绍，早在2003年，美国食品药品管理局（FDA）就已非常重视药物基因组学在新药研发中的作用，FDA的官员曾指出：“药物基因组学是药物发展崎岖艰辛道路上的探路灯，是研究特殊人群用药的奠基石，我们会竭尽所能去致力于药物基因组学这个全新领域以促进医学发展。”

　　“通过药物基因组学，根据患者的遗传变异（基因型）分层，可以研究不同遗传变异患者的PK、治疗效应和安全性；可以评估药物代谢酶不同基因型/表型的药代动力学参数，以便预估剂量；可以发现PK极端值、毒性、有效和无效受试者的遗传差异，发现有意义的基因变异的结构和功能；对严重、不能解释的药物不良反应，可以寻求遗传学的解释。”林阳介绍了药物基因组学的一系列应用。

　　“药物基因组学可使临床试验获得更多的预见性信息，并在药物研发过程中产生新的思路。”林阳认为，以药物基因组学为基础的临床试验，可在较小量的样本受试者中获得更有针对性的结果。在任一期临床试验中，得到的药物基因组学信息可以改善受试化合物，或改变进一步的临床试验，指导新一代更有效的化合物的开发。林阳建议，在临床试验中，应保留受试者的DNA样本，建立已知药物代谢酶（DME）基因型的受试者库。

      “药物基因组学可以避免新药的临床毒性和市场召回。”林阳特别指出，由于基因变异致严重毒性而从市场撤回的药物不少，如治疗高脂血症的西立伐他汀，如果患者有CYP2C8、SLCO1B1等相关基因突变可导致横纹肌溶解。假如能够测定出突变基因，就可以预测这些毒副反应，避免高风险患者服用。此外，借助药物基因组学还可以降低新药研发费用和开发周期。