一种可以帮助人体细胞内部制造药物的分子不仅令科学家为之激动，也获得投资者的一致好评，这项大有前途的生物技术新领域吸引了数亿美元的争夺争夺战。

    德国和美国公司在合成信使 RNA，即 mRNA 技术方面都处于领先地位，这将成为解决一系列疑难杂症的新方法。从理论上讲，mRNA 技术的潜在价值是巨大的，因为它可以用来解决 80% 的由蛋白质引发而难以用现有药物进行治疗的疾病，包括癌症，传染病，心脏和肾脏疾病。

    尽管最近生物科技股被大量抛售，美国民主党总统候选人希拉里宣称严打药品定价，但 mRNA 技术的热情正在不断上涨。

    成立四周年的 Moderna 公司总部设在美国马萨诸塞州，该公司在一月获得破纪录的 4.5 亿美元私募融资，估值达 30 亿美元，该公司已经获得大量关注，而德国公司也正在展现自己的实力。

    在大学城图宾根，已经获得微软联合创始人比尔盖茨支持的私营企业 CureVac 上周从新的投资者筹集到 11 亿美元，估值达到 16 亿美元。另外美因茨的 BioNTech 与赛诺菲达成了关于利用基因对抗癌症技术的价值高达 15 亿美元的协议。Struengmann 家族在 2005 年出售仿制药生产商赫素给诺华，后期又建立了 BioNTech 公司。

    此外，第三次 mRNA 健康大会本周正在柏林举行。Moderna，CureVac 和 BioNTech 都赞助了此次活动。

    如今，生物技术药物都使用复杂的蛋白质或抗体来治疗疾病，而传统的片剂，如阿司匹林或伟哥是简单的化学品。利用合成的基因进行治疗更是一种完全不同的方法。

    实际上，mRNA 就像是可以被注射到体内的程序，可以制造核糖体，利用这个在细胞内发现的「3D- 打印机」生产出所需的蛋白质。

    「传统方法中治疗性蛋白质是在人体外生成，其中活性成分需要分离，纯化和冷却，然后重新植入人体，需要非常高的复杂性和成本，而新的方法完全不同，」CureVac 共同创始人兼首席执行官 Hoerr 表示。

    单链 RNA 可以传递双螺旋 DNA 分子的编码信息，但由于其不稳定性，很长一段时间只在学术界引起兴趣。但随着化学水平的进步，RNA 稳定性和转录效果增加，为潜力药物的创造铺平了道路，但要证明其临床应用价值依然存在大量的挑战。

    「这仍然是一个长期的赌注，」基金公司 Mann Bioinvest 首席投资官 Smith 表示，「我不认为现在已经有足够的准备。」尽管如此，越来越多的大型制药公司正在争相与基因公司进行交易。

    至今最先进的一些研究工作都是在疫苗方面，其中 CureVac 在前列腺癌和狂犬病疫苗的临床试验中保持领先。总体而言，该公司已在 300 多个临床试验的参与者测试其产品，相对成熟的技术阶段意味着该公司可能会第一个推出 mRNA 产品上市。该公司表示，正为可能的首次公开募股作准备，但拒绝透露具体时间。

    Moderna 还没有启动临床试验，但该公司有多个候选药物开展平行研究的大计划，合作伙伴包括阿斯利康，默克公司和 Alexion 公司。其中，阿斯利康心血管和代谢药物研发副总裁 Schindler 对 mRNA 的潜力尤为注意，mRNA 可以再生心脏组织，可能会为心脏衰竭带来一种全新治疗方式。

    阿斯利康计划在 2016 年开始测试 mRNA 技术，以改善人体冠状动脉血流量。动物试验数据表明，合成的 mRNA 可以精确地传递并产生适量蛋白质，研究数据结果积极。「这个领域的发展非常迅速，」Schindler 表示，「我预测这将产生显著的影响。」作为化学合成的产品，Schindler 认为，mRNA 应该比目前昂贵的抗体药物更便宜。

    但在优化药物输送和可能的副作用方面仍然存在潜在的障碍，但生物技术研发的历史表明，随着技术转移到大规模临床试验，一些不可预见的挫折是有可能出现的。目前在基因领域工作的其他公司包括 Argos，eTheRNA，Ethris 和因子生物科学。